剂量优化,更多获益,原发性骨髓纤维化

2020-06-29 22:13    来源:互联网    编辑:小狐    浏览量:171

原发性骨髓纤维化(PMF)是一种造血干细胞克隆性增殖所致的骨髓增殖性肿瘤(MPN)PMF 早期可以出现外周血细胞数量的增高,同时伴有脾脏的肿大;晚期可出现骨髓衰竭,表现为外周血三系减少,因此临床上患者

原发性骨髓纤维化(PMF)是一种造血干细胞克隆性增殖所致的骨髓增殖性肿瘤(MPN)PMF 早期可以出现外周血细胞数量的增高,同时伴有脾脏的肿大;晚期可出现骨髓衰竭,表现为外周血三系减少,因此临床上患者会出现贫血、出血、感染等情况。PMF 治疗的目的以缓解症状和治疗骨髓外造血的并发症,延长患者生存期为主。本文将通过一个临床病例为大家展示芦可替尼剂量优化为 PMF 患者带来的临床获益。

病例简介

剂量优化,更多获益,原发性骨髓纤维化(图1)

米瑞华

河南省血液科

1. 常规检查

血常规:WBC 1.01X 109 /L

Hb 78 g/L

PLT 63X 109 /L

血生化:TBIL 17.6umol/L,DBIL 6.0umol/L,ALT 11U/L,AST 13U/L,LDH 511U/L,CRP 10mg/L,PCT 0.051ng/ml

外周血涂片示:未见幼稚细胞, 可见泪滴状红细胞及红细胞碎片

查体:重度贫血貌,咽无充血,扁桃体无肿大,双肺呼吸音清,未闻及干湿啰音,腹膨隆,左侧肋下压痛明显,肝脏略大,肋下未触及, 脾大,肋下约 9 cm,脾右缘越过腹正中线,脾下缘越脐,双下肢中度水肿。

2. 实验室检查

骨髓细胞学:

有核细胞增生极度减低。

粒: 红 = ,粒系占 84%,红系占 6%。

可见泪滴状红细胞及红细胞碎片。

骨髓活检:

粒系以偏成熟阶段细胞为主,幼稚细胞散在少数。

红系以中晚幼红细胞为主。

淋巴细胞散在少数。

骨髓间质可见纤维化。

分子生物学检测:

JAK2 基因 V617F 突变阳性,CALR、MPL 基因突变阴性

诊疗过程

1. 诊断

原发性骨髓纤维化-明显纤维化期

IPSS 2 分,中危-2;DIPSS 3 分,中危-2;DIPSS-Plus 5 分,高危

MPN-10 症状评分:33 分

2. 治疗过程

2017 年 8 月 20 日起,给予芦可替尼 5 mg bid 和哌拉西林他唑巴坦抗感染治疗。

2017 年 9 月 11 日(服药 3 周)WBC 8.18X 109 /L,Hb 97 g/L,PLT 139X 109 /L。

2017 年 10 月 7 日(服药 1.5 月)脾大,脾右缘、下缘明显回缩,未超过正

中线;MPN-10 评分:3 分,症状明显改善

3. 随访

2019 年 9 月 15 日(服药 2 年余)脾大,脾右缘未超过正中线,肋下约 5 cm。

两年多的治疗过程中,患者耐受性良好,未出现血栓等不良反应的发生。期间一过性出现 PLT 下降至 80x 109 /L,后将药物调整至 10 mg bid 治疗,待血象恢复后继续 15 mg bid 足量治疗。

骨髓纤维化合并骨髓衰竭的患者诊治时需要注意什么,芦可替尼的起始剂量如何选择、后续如何进行调整?听听专家们怎么说

我的说说

专家介绍

剂量优化,更多获益,原发性骨髓纤维化(图2)

佟红艳 主任医师 博士生导师

浙江大学医学院附属第一医院血液科副主任

佟红艳说病例

该患者是原发性骨髓纤维化,同时合并骨髓衰竭,有很明显的脾肿大和症状,结合危险分层(中危-2 及以上)具有使用芦可替尼的指征。血小板处于 5~10 万/mm³时,故芦可替尼从小剂量(5 mg bid)起始治疗。患者血象相对稳定,2 周脾脏开始缩小,6 周脾脏显著缩小,血小板升到 10 万/mm³以上。这是一个 改善了原发病,骨髓衰竭也会相应改善(的例子) 该病例持续获益,治疗两年多,芦可替尼剂量稳步提升,患者耐受性包括不良反应比较轻微。对于该患者,芦可替尼带来最大程度的获益。

如果有异基因造血干细胞移植的可能,还是应该进行移植;如果不能进行移植,芦可替尼持续治疗也是非常好的选择。大多数骨髓纤维化患者血细胞增殖,芦可替尼可以从足量用起,该病例诊断时骨髓衰竭、血三系下降、血红蛋白低下。

专家介绍

剂量优化,更多获益,原发性骨髓纤维化(图3)

陈列光 副主任医师

宁波市鄞州人民医院血液科

陈列光说病例

该病例从骨髓纤维化的诊断、分层、治疗、随访等几个方面,全面展示了芦可替尼治疗 MF 的依据、过程及效果。该病例原发性骨髓纤维化诊断明确,根据 IPSS、DIPSS、DIPSS-plus 评分,中危-2 及以上的危险度,并采用 MPN-10 进行了症状负荷评估。

在治疗方面,中危-2 及以上的患者有较高的转白风险,巨脾的负担较大,消瘦、盗汗、发热导致生活质量下降。选择了 JAK-STAT 通路芦可替尼治疗,初始 5 mg bid, 3 周后血三系明显上升,体温正常,胃纳好转,腹胀减轻,根据血小板逐渐加量至 15 mg bid,1 月半后,脾脏明显缩小,MPN-10 评分从 33 降至 3 分。治疗 2 年病情稳定,期间根据血小板计数调整芦可替尼治疗,使患者生活质量明显提升。

通过该病例,对于如何正确分层诊断骨髓纤维化及症状负荷评估,并制定相应的治疗计划有了更深的体会。该病例如有条件可行骨髓移植。病例精彩之处在于对诊断及治疗依据的详细阐述,让大家随着病例的病情变化更好地学习骨髓纤维化的诊治进展。

专家介绍

剂量优化,更多获益,原发性骨髓纤维化(图4)

郑正津 主任医师

福建医科大学附属协和医院血液科

郑正津说病例

原发性骨髓纤维化临床上一般分为纤维化早期和纤维化明显期,早期 PMF 容易和原发性血小板增多症混淆,要注意鉴别。PMF 的治疗目的主要是缓解症状和治疗骨髓外造血的并发症。在治疗之前,通常要进行危险度分层,分层标准很多,其中 IPSS 标准主要适合于初诊患者,DIPSS 和 DIPSS-Plus 适合任何阶段。

治疗主要分两大块,一是改善贫血,二是缩脾以及改善体质性症状。改善贫血的方法,如果 EPO 水平相对不足,就使用促红细胞生成素来治疗,但是剂量要充分,促红素每天的用量一般是 1~2 万单位,皮射。 在缩脾和改善体质性症状方面,芦可替尼疗效最好。JAK 通路目前是治疗原发性骨髓纤维化的重要药物,使用时要根据血小板的水平来调整用药的剂量。芦可替尼 15-20 mg bid 缩脾效果很好,10-15 mg bid 缩脾效果下降,但是还是能改善体质性症状,5 mg bid 疗效不确定。另外 持续使用芦可替尼,可以降低骨髓纤维化的等级,明显延长 OS。

本文相关词条概念解析:

骨髓

骨髓是人体的造血组织,位于身体的许多骨骼内。成年人的骨髓分两种:红骨髓和黄骨髓。红骨髓能制造红细胞、血小板和各种白细胞。血小板有止血作用,白细胞能杀灭与抑制各种病原体,包括细菌、病毒等;某些淋巴细胞能制造抗体。因此,骨髓不但是造血器官,它还是重要的免疫器官。骨髓是存在于长骨(如肱骨、股骨)的骨髓腔和扁平骨(如髂骨)的稀松骨质间的网眼中,是一种海绵状的组织,能产生血细胞的骨髓略呈红色,称为红骨髓。人出生时,红骨髓充满全身骨髓腔,随着年龄增大,脂肪细胞增多,相当部分红骨髓被黄骨髓取代,最后几乎只有扁平骨骨髓腔中有红骨髓。

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